poniedziałek, 25 lipca 2011

Arbaclofen - co nowego w badaniach klinicznych

W związku ze sporym zainteresowaniem czytelników tego bloga pracami nad lekiem o nazwie Arbaclofen donoszę co nowego słychać.
W fazie 2a badań klinicznych Arbaclofen (STX209) spowodował istotną statystycznie poprawę w wielu ogólnych i specyficznych neurobehawioralnych obszarach. Dodatkowo okazał się on dobrze tolerowany. Znaczna liczba pacjentów w dalszym ciągu będzie uczestniczyć w otwartym badaniu.
W czerwcu spółka Seaside Therapeutics ogłosiła rozpoczęcie badania randomizowanego, z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo w fazie 2b. Celem jest ocena skuteczności STX209 w obszarze słabych umiejętności społecznych u dzieci, młodzieży i dorosłych (w wieku od 5 do 21) z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.
Badania prowadzone będą w ok. 25 ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych obejmując 150 osób. Od dłuższego czasu bada się rolę Arbaclofenu w terapii zespołu łamliwego chromosomu X. Statystyki mówią, że ok. 25-50% osób z tym zespołem ma również autyzm.
O tym czym jest Arbaclofen i jak działa pisałem we wrześniu 2010 r.

Źródła:
ClinicalTrials.gov
tutaj
Seaside Therapeutics
tutaj

poniedziałek, 18 lipca 2011

Aktywność jelitowych disacharydaz u pacjentów z autyzmem, wpływ wieku, płci i stanów zapalnych jelit

Badacze z Harvard Medical School w Bostonie sprawdzali aktywność disacharydaz u 199 osób z autyzmem. Chcieli określić niedobory enzymów z tej grupy.

Disacharydazy – enzymy biorące udział w rozpadzie dwucukrów (disacharydów) do cukrów prostych.

Wykonywano biopsje dwunastnicy, oceniano je pod względem morfologicznym oraz w kierunku aktywności laktazy, sacharazy i maltazy.
Niedobór laktazy występował u 58% dzieci w wieku 5 lat i poniżej, natomiast u starszych częstotliwość ta wynosiła 66%. Jak można było się spodziewać, aktywność tego enzymu wykazywała znaczny spadek u osób powyżej 5 roku życia w porównaniu z grupą młodszą.
Chłopcy w wieku 5 lat i mniej mieli 1,7-krotnie niższą aktywność laktazy w porównaniu do dziewczynek. Jedynie 6% badanych miało zapalenie jelit.
Niedobory laktazy nie związane z zapaleniem lub uszkodzeniem jelit są powszechne u dzieci autystycznych i mogą przyczyniać się do odczuwanego dyskomfortu w jamie brzusznej, bólów i zmian w zachowaniu. Większość dzieci autystycznych z nietolerancją laktozy (do czego prowadzi niedobór lub brak laktazy) nie jest prawidłowo identyfikowana w praktyce klinicznej.

Źródło:
Autism. The International Journal of Research and Practice
maj 2011, vol. 15 (3)
tutaj

środa, 13 lipca 2011

L-karnityna pomocna w terapii autyzmu?

Naukowcy z Institute of Chronic Illnesses w Silver Spring badali 30 dzieci z autyzmem podzielonych na dwie grupy. Jedna otrzymywała dziennie dawkę 50 mg L-karnityny na każdy kilogram masy ciała a druga placebo.
Po trzech miesiącach, dzieci przyjmujące L-karnitynę wykazały zmniejszenie nasilenia objawów autyzmu - badano je Skalą Oceny Autyzmu Dziecięcego CARS. Ponadto z wyższym poziomem L-karnityny we krwi powiązano zwiększenie siły mięśni oraz poprawę procesów poznawczych.
L-karnityna jest organicznym związkiem chemicznym odgrywającym istotną rolę w regulowaniu produkcji energii w organizmie. Jest też pomocna w leczeniu Zespołu Chronicznego Zmęczenia (CFS) oraz fibromyalgii (SFM).

Źródło:
Medical Science Monitor, czerwiec 2011, vol. 17 (6) (.pdf)
tutaj

wtorek, 5 lipca 2011

Czynniki środowiskowe

Naukowcy z Akademii Medycznej Stanforda w Kalifornii badali bliźnięta, by sprawdzić wpływ czynników środowiskowych na powstawanie autyzmu. Przebadano 180 par bliźniąt, z których przynajmniej jedno miało diagnozę kannerowskiego autyzmu lub ASD - autistic spectrum disorder. Było to 50 par bliźniąt jednojajowych i 130 par bliźniąt dwujajowych.

Testowano je pod kątem potencjalnych skłonności do autyzmu - jak to określono - liability to autism. Testy wykazały, że 40 procent przypadków podatności na chorobę jest konsekwencją wad genetycznych, natomiast 55 procent była wynikiem czynników środowiskowych. Nie wiadomo dokładnie jakich, ale zaliczane są do nich zwykle wirusy lub leki zażywane podczas ciąży.

Drugie badanie wykazało wzrost zachorowań u dzieci, których matki przed lub w trakcie ciąży zażywały leki przeciwdepresyjne.

"Musimy zacząć poważniej brać pod uwagę czynniki środowiskowe i to, jak łączą się one z czynnikami genetycznymi w odgrywaniu roli w etiologii autyzmu" - powiedział jeden z autorów badań, dr Joachim Hallmayer.

Źródło:

Archiwa Psychiatrii Ogólnej (Archives of General Psychiatry) lipiec 2011

Tutaj