Wspieramy polską służbę zdrowia w czasie walki z epidemią COVID-19



środa, 12 czerwca 2013

Arbaclofen – nowe, niepokojące wieści

O Arbaclofenie (STX209) już trzy razy wspominałem w ciągu ostatnich lat. Zainteresowanie nim jest dość spore wśród osób czytających mój blog. Prace nad tym lekiem w firmie Seaside Therapeutics trwały od dłuższego czasu i były bardzo zaawansowane. Wiele osób wiązało z nimi nadzieję na poprawę funkcjonowania osób z ASD.

Okazuje się, że nie uzyskano jednak dobrych wyników w badaniach klinicznych w przypadku autyzmu oraz zespołu łamliwego chromosomu X i w związku z tym pojawiły się problemy w finansowaniu dalszych prac.
W ubiegłym roku Seaside Therapeutics weszła partnerstwo z Roche, szwajcarskim gigantem farmaceutycznym, który proponował nieujawnioną sumę pieniędzy w zamian za prawa własności intelektualnej obejmujące różne klasy leków związanych z autyzmem, m. in. Arbaclofen. Jednak firma Roche twierdzi, że biorąc pod uwagę błędy w badaniach klinicznych, postanowiła wycofać się z praw licencyjnych dla STX209, najwyraźniej kończąc wsparcie finansowe dla badań nad tym lekiem. „Doszliśmy do wniosku, że Arbaclofen nie ma rzeczywistego wpływu na pacjentów” powiedział Luca Santarelli, szef badań neurologicznych w Roche.
Lek działa dobrze u pojedynczych pacjentów, jednak nie udało się do tej pory potwierdzić tego w badaniach większej populacji. Prawdopodobnie jednym z powodów jest to, że objawy i zachowania związane z autyzmem i zespołem łamliwego chromosomu X różnią się u poszczególnych osób i trudno jednolicie ująć skutki działania leku w takim obszarze jak drażliwość lub wycofanie społeczne. A może rodzice łudzą się i dostrzegają zmiany, których nie ma? Czy poprawa jest wynikiem dojrzewania i zmian w zachowaniu (również w wyniku terapii) u ich dzieci?
Seaside Therapeutics to jedna z nielicznych firm prowadzących prace nad lekami dla osób z autyzmem. Rodzice, szczególnie ci, którzy biorą udział w badaniach i firma nie będzie już im dostarczać leku, apelują do Kongresu USA mając nadzieję na dalsze finansowanie badań nad Arbaclofenem.

Źródło:
The New York Times, 06 czerwca 2013 r.