Okazuje
się, że nie uzyskano jednak dobrych wyników w badaniach
klinicznych w przypadku autyzmu oraz zespołu łamliwego chromosomu X
i w związku z tym pojawiły się problemy w finansowaniu dalszych
prac.
W
ubiegłym roku Seaside Therapeutics weszła partnerstwo z Roche,
szwajcarskim gigantem farmaceutycznym, który proponował
nieujawnioną sumę pieniędzy w zamian za prawa własności
intelektualnej obejmujące różne klasy leków związanych z
autyzmem, m. in. Arbaclofen. Jednak firma Roche twierdzi, że biorąc
pod uwagę błędy w badaniach klinicznych, postanowiła wycofać się
z praw licencyjnych dla STX209, najwyraźniej kończąc wsparcie
finansowe dla badań nad tym lekiem. „Doszliśmy do wniosku, że
Arbaclofen nie ma rzeczywistego wpływu na pacjentów” powiedział
Luca Santarelli, szef badań neurologicznych w Roche.
Lek
działa dobrze u pojedynczych pacjentów, jednak nie udało się do
tej pory potwierdzić tego w badaniach większej populacji.
Prawdopodobnie jednym z powodów jest to, że objawy i zachowania
związane z autyzmem i zespołem łamliwego chromosomu X różnią
się u poszczególnych osób i trudno jednolicie ująć skutki
działania leku w takim obszarze jak drażliwość lub wycofanie
społeczne. A może rodzice łudzą się i dostrzegają zmiany,
których nie ma? Czy poprawa jest wynikiem dojrzewania i zmian w
zachowaniu (również w wyniku terapii) u ich dzieci?
Seaside
Therapeutics to jedna z nielicznych firm prowadzących prace nad
lekami dla osób z autyzmem. Rodzice, szczególnie ci, którzy biorą
udział w badaniach i firma nie będzie już im dostarczać leku,
apelują do Kongresu USA mając nadzieję na dalsze finansowanie
badań nad Arbaclofenem.
Źródło:
The
New York Times, 06 czerwca 2013 r.
